随着生物技术的不断发展和创新，不断研制成功并已经投放于市场的生物技术药品和诊断试剂在帮助人们诊治疾病的同时，更给人们带来了攻克和治愈各种疑难病的希望。特别是疑难病症上，它起到了传统化学药物难以达到的作用。现在最受人们关注的生物药物大多是一些基因工程产品，目前开发成功的多个药品已被广泛用于诸如肿瘤、艾滋病、心血管系统疾病（冠状动脉性心脏病、心力衰竭等）、血液系统疾病（贫血、血友病等）、糖尿病、肝炎、发育不良及某些罕见遗传性疾病等危害人类健康的顽疾的诊断与治疗。目前市场占有率较高的品种主要有促红细胞生成素（EPO）（主要治疗贫血等），占全球整个生物技术市场的28%；其次重组人胰岛素（insulin）（用于治疗糖尿病等）占18%；干扰素（IFN）（用于治疗病毒性肝炎和白血病等）及粒细胞集落刺激因子（G-CSF）（用于治疗白血病、艾滋病和中性粒细胞减少症等）各占15%；人生长激素（h-GH）（主要用于治疗营养发育不良和肾功能不全等）占11%；纤维蛋白溶酶原活化剂占4%；其他药品类占9%。其中，促红细胞生成素是目前世界范围内临床疗效最显著的；人胰岛素——1982年上市，是最早上市的生物技术药物，市场容量巨大；人生长激素——该品属上市较早的生物技术药物，近年来的销售额一直较稳定；集落刺激因子——从国内情况看，市场前景非常乐观；干扰素——世界性的销售额在20亿美元左右，近年由于适应证不断增加，会给商家带来不俗的收获。今后若干年生物技术将对当代重大疾病的治疗创造出更多的有效药物，并在所有前沿性的医学领域形成新领域。例如在全世界死亡率居首位的肿瘤，目前临床上仍大多数采用早期诊断、放疗、化疗等综合手段治疗。随着生物制药技术的快速发展，以后几年抗肿瘤生物药物会急剧增加，例如应用基因工程抗体抑制肿瘤等。目前有分析家认为，肿瘤治疗领域新药物的表现值得期待，如贝伐珠单抗、阿瓦斯丁和培美曲塞等。而阿瓦斯丁已经成为公认的未来市场之星，它的临床数据显示能够延长肿瘤患者的生存时间，随着它的适应证进一步扩大，其市场空间也将进一步拓宽。也正因为如此，传统化疗与现代生物技术药物相结合来进行肿瘤治疗已被视为实现医药市场持续增长的一个新的突破口，有望尽快为肿瘤的治疗提供新的药物和方法。生物制药正面临着前所未有的关注和发展机遇，生物技术的不断发展进步为生物制药提供了坚实的基础和充分的发展余地。同时生物药物的上市也能给制药企业带来高额利润。所以全球生物技术制药企业的发展速度极快，生物制药呈现出前所未有的研制开发热潮。国外著名的大公司如杜邦公司、默克公司等都不约而同地纷纷投巨资于生物技术产业。现在日本提出了“生物技术为人类的支柱”，并表示21世纪是“生物技术应用的时代”。目前我们国家的生物技术很多还停留在实验室阶段，理论与生产实践连接不紧密，生物制药业距离国际水准还有相当大的差距。

目前全世界已有2000多家生物技术公司，其中70%从事医药产品的开发。有资料表明，近年来各国在生物技术药品的评审速度上加快，生物技术工业总体日趋成熟，正在由风险产业变成以商业为动力、以市场为中心的产业。基因工程制药产业属典型的高技术行业，具有生产周期长、投入大、高风险及高效益等特点。据美国有关资料统计，一种新药从研究到投放市场，开发周期长达12年之久，其中临床时间最长，约占药物研发时间的一半。平均耗资约2.5亿美元，并且在临床试验的新药只有23%有望进入未来市场，其余约77%将被淘汰，所以说基因工程药物开发投资高、风险大。但相应带来的效益非常丰厚，例如美国Amgen公司开发的两个主要产品Neupogon（G-CSF）和Epogen（促红细胞生成素）。目前世界上生物技术产品的销售额已超过650亿美元。在美国批准上市的生物技术药物中，排名前10种产品的销售额便占整个生物制药市场的50%以上，抗体药物等以哺乳动物细胞表达的产品销售额占65%～70%。随着对生物技术发展前景的普遍看好，世界各国特别是美、日、英、法等国纷纷强化生物技术领域，在政策、法规、资金和人才等方面给予支持，大力研制和开发医药生物技术产品。

美国是现代生物技术的发源地，又是应用现代生物技术研制新型药物的第一个国家，多数基因工程药物都首创于美国，目前美国在这方面研究开发居世界领先水平。根据美国制药协会（PHRMA）统计，美国基因工程药物开发速度非常快，已有百余种基因工程药物获得FDA批准上市，且2013年最畅销的25种药品年销售额至少有30亿美元（表2-1）。到目前为止，美国生物技术药物占全球生物制药市场的58%。欧盟份额达到22%，在研发方面成绩斐然，在某些领域甚至赶超美国。日本65%的生物技术公司从事生物医药的研究，新加坡、韩国、印度在该领域投入也十分显著（表2-2）。美国现已有1300多家与药物相关的生物技术公司（占全世界生物技术公司的三分之二）。根据美国GEN News最新报道的全球医药产业R＆D前20强的企业研发支出，有12家公司调整了了研发经费（表2-2）。从20世纪70年代开始政府就制定生物技术发展规划，采取了一系列措施加速生物技术的基础与应用研究，并积极鼓励企业向生物技术领域投资。到2020年，利用生物技术研制的新药可能达到3000种左右。有关统计表明，全球生物技术产业的销售额约每5年翻1番，增长率高达25%～30%，是世界经济增长率的10倍左右。美国《时代》周刊预言：2020年世界将进入生物经济时代，革命性的市场投放阶段预计将在2025年后到来。

我国基因工程药物的研发起步较晚，美国1982年已批准rhul（重组人胰岛素）上市，我国少数科学家才开始准备研究基因工程药物。经过近二十年的发展，我国生物技术整体水平迅速提高，取得了一批高水平的研究成果。1989年我国第一个基因工程药物干扰素α1b上市，标志着我国基因制药实现了零的突破。重组干扰素α1b是世界上第一个采用中国人基因克隆和表达的基因工程药物，也是到目前为止唯一的一个我国自主研制成功的拥有自主知识产权的基因工程一类新药。到2000年底，我国共有19种重组蛋白质和疫苗相继上市。它们包括：IFNα1b、IFNα2a、IFNα2b、G-CSF、GM-CSF、SK、EPO、EGF、EGF衍生物、bFGF、insulin、GH、TPO、TNF衍生物、胸苷激酶、乙型肝炎疫苗、痢疾疫苗（表2-3）。另外尚有10余种生物技术新药正在进行临床试验，以及重组凝乳酶、各种单克隆抗体等40多种基因工程药物或疫苗处于临床前研究开发阶段。以生物医药为例，血液制品、生化制品、诊断试剂以及疫苗等四大类细分产业的发展均历经了10多年国家政策性整顿和规范的过程，经过较为充分的竞争和行业洗牌，目前天坛生物、华兰生物、科华生物、达安基因分别成长为防疫制品、血液制品、生化诊断试剂、核酸诊断试剂子行业的龙头企业。这些居于子行业龙头地位的企业，在行业洗牌、国家产业政策和地方政府的大力扶持下，有望借助“资本优势＋子行业领先优势”，进一步巩固竞争地位，充分分享子行业的未来成长，获得持续业绩增长。中小型生物医药企业，其净利润率也高，普遍达15%以上。其特点是：科技型企业，技术领先；注重研发，新产品推动成长；拥有专家型、年轻化管理团队，机制灵活，决策反应快；小而专，成长性良好。在疫苗领域，中国目前共有疫苗生产企业38家，能生产预防26种传染病的44种疫苗。

2010年10月10日，国务院发布了《国务院关于加快培育和发展战略性新兴产业的决定》，将生物产业列为战略性新兴产业。决定指出我国将大力发展用于重大疾病防治的生物技术药物、新型疫苗和诊断试剂、化学药物、现代中药等创新药物大品种，提升生物医药产业水平，加快先进医疗设备、医用材料等生物医学工程产品的研发和产业化，促进规模化发展。2011年11月28日，科技部发布了《“十二五”生物技术发展规划》，其发展目标是在“十二五”期间，促使生物技术自主创新能力显著提升，生物技术整体水平进入世界先进行列，部分领域达到世界领先水平；生物医药、生物农业、生物制造、生物能源、生物环保等五大类产业快速崛起，生物产业整体布局基本形成，推动生物产业成为国民经济支柱产业之一，使我国成为生物技术强国和生物产业大国。生物医药成为生物技术各领域中产业重点之一。

生物医药产业作为生物产业的重要组成部分，在政府的支持引导下，在市场的推动下，近年来快速发展。突出表现在以下几方面：

一是生物医药产业规模保持平稳较快增长。改革开放以来，我国生物医药产业一直保持较快的增长速度。20世纪70年代初，重组DNA试验将哺乳动物基因导入细菌体内，并成功表达，从而开创了生物技术制药工业。短短数十年时间中提供了以往难以获得的诸如人胰岛素、人生长激素、干扰素α、白细胞介素-2等多种生物技术药品上市。我国基因工程药物研究和开发起步较晚，基础较差。20世纪70年代末以来，开始应用DNA重组技术、淋巴细胞杂交瘤技术、细胞培养、克隆表达等技术，开发新产品和改造传统制药工艺。几十年来，在国家计划，特别是国家“863”高技术计划的优先支持下，这一领域得到迅速发展，缩短了我国与世界先进国家的差距。“863”高技术计划在生物技术领域内研究的三个主题之一是新型药物、疫苗和基因治疗，重点是利用现代生物技术手段，开发化学合成的生物技术医药产品，如肝炎、肿瘤、传染病和心脑血管疾病预防、诊断和治疗的生物技术医药产品。我国科学家经过8年的刻苦攻关，成功地研制出世界上第一个采用中国健康人白细胞中克隆的干扰素α1b。它源于中国人基因，最适于黄种人使用，其20多种指标达到国际先进水平。α1b型基因工程干扰素是由我国自行研制开发的具有国际先进水平的生物高科技成果，于1997年通过Ⅲ期临床，并获得国家一类新药证书，成为“863”计划生物技术领域第一个实现产业化的基因工程药物。1978—2005年，医药工业产值年均递增16.1%。2006年生物医药制造业完成工业增加值1872亿元，同比增长14.6%；实现销售收入4999亿元，同比增长17.2%；实现出口（以出口交货值计）658.7亿元，同比增长26.3%。2007年1—7月，生物医药制造业累计实现总产值3424亿元，同比增长23.4%，比全部高技术产业增速高出4.6个百分点，比电子及通信设备制造业、计算机及办公设备制造业分别高出8.1和2.8个百分点。其中最具现代生物技术特色的生物制药、生物医学工程、生物医药研发外包服务等领域增长迅速，成为生物医药产业中最具发展潜力的领域。2006年，生物制药同比增长21.7%；医疗设备及器械制造业同比增长27.4%。2007年以来，生物制药、医疗器械继续保持高速发展态势，2007年1—8月，生物制药实现总产值302.29亿元，同比增长24.37%；医疗设备及器械制造业实现总产值303.89亿元，同比增长22.04%。

二是生物医药产业化与技术创新能力取得重要进展，以企业为主体、产学研结合的创新体系建设加快推进。国家发展与改革委员会重点支持了一批工程研究中心、国家级企业技术中心创新能力项目建设和一批重要高技术成果产业化项目建设，生物芯片北京国家工程研究中心近期通过了国家竣工验收，干细胞、组织工程、蛋白质药物、手性药物、新型疫苗、中药复方新药等一批国家工程研究中心正在建设。重大疾病防治技术研发取得重要突破，建成了一批生物医药高技术产业化示范工程。世界上第一个、我国拥有完全自主知识产权的国家一类抗肿瘤新药重组人 P53腺病毒注射液、治疗原发性肝癌的单克隆抗体靶向药物碘［ ¹³¹ I］美妥昔单抗注射液等一批重大创新药物获得生产许可并实现产业化。

三是生物医药产业集聚加快。一批产业特色鲜明、集聚度较高、产业链条比较完善的生物医药产业集聚地初具规模，北京、上海、河北、吉林、广州、深圳、四川、重庆等国家生物产业基地中，创新型生物医药企业迅速增加，产业规模迅速扩大。中国作为世界上人口最多的国家，对生物产业的需求潜力巨大，并将成为世界最大的生物技术产品消费市场之一。例如，中国对生物医药产业的需求增长很快。2000—2008年，全国医药工业销售收入年均增长20.45%，其中生物医药年均增长率高达30%；2008年至今，生物医药行业逆势发展成为金融危机下的最大亮点，是主要制造业中增长最快的行业之一。保守估计，到2020年，中国广义生物医药市场规模将达4万亿元，市场前景极其广阔。

随着基因工程药物的发展，转基因技术研究的深入，转基因技术在制药业中具有广阔的发展前景，我国的基因制药行业已初具规模。随着后基因组时代的逐步深入，生物反应器、反义核酸技术、RNAi技术和siRNA等基因技术的不断完善，采用小分子干扰手段进行基因治疗极具发展潜力。使用现代生物学、医学、药学最先进的技术设备和方法生产基因工程药物，治疗遗传疾病和肿瘤等病症引起了全世界更多研究者的高度重视。发展和完善生物药物制剂、大分子药物吸收及转运机制研究和给药系统研究、代谢工程-组合生物学与新药研发、糖生物学和糖基化工程与新药研究等成为最热门的研究热点。基因工程药物的生物机制和传导机制及生物信息组学和代谢功能的研究受到了高度关注。而且，生物信息学和功能基因组学，特别是蛋白质组学、药物基因组学与基因药物研究发展关系十分密切。DNA芯片技术、构建生物分子库以研制新药、定点突变、DNA洗牌技术和计算机辅助新蛋白质设计等基因工程药物技术的发展前景广阔，医学应用价值深远。

基因工程药物目前的研究方向是通过关键技术的突破性研究，研发具有自主知识产权、对治疗人类重大疾病能够产生确切的疗效、毒副作用较小、可以进行大型规模化生产、质量较为稳定的、功能可控的基因工程药物，并且在原有基因工程药物的基础上，开发系列制剂，满足不同患者的需求，扩大临床治疗效果和应用范围。基因工程药物未来的发展方向是将针对危害人类健康的重大疾病（创伤修复、心脑血管疾病治疗、神经系统疾病和肿瘤等方面），在基因工程多肽及基因治疗药物、疫苗、重大疾病防治药物、药物新剂型、分子诊断技术等方面进行突破性的研究和发展，并研制和加大力度开发对老年疾病的治疗，研发能够产生有效作用的新型制剂和特效药物。

面对21世纪世界生物制药业发展的趋势及经济全球化中世界药品市场的激烈竞争，我国生物制药工业正加快现代化建设步伐。一方面，深化体制改革，加快现代企业制度建设转换经营机制；同时，认真实行依法加强生物制药企业管理，在药品生产管理上与国际接轨，增强国产药品在世界市场上的竞争力。我国的生物技术研发项目和生物医药产品到今天已经初具规模。据统计，根据已公布半年报的385家公司数据看，生物制药成为毛利率最高的行业，我国生物制药业2013年的毛利率是45.1%，由此可见我国生物制药业既是制药产业中增长很快的一部分，也是一个收益很高的行业。增长的加快、盈利的积累都将为技术的创新提供必要的资金，从而有利于我国生物制药企业持续技术创新体系的建立。

基因工程制药产业在全球呈迅猛发展并急剧加速的态势。这是因为生命科学技术尤其是基因工程技术的巨大突破，给基因工程药物的发展带来了很大促进，而巨大的市场利益和广阔的应用前景，也吸引国际风险资本提供巨额融资。追赶高科技、占领生命科学新领域的竞争也使基因工程制药产业成为时代新宠儿。我国的基因工程药物产业也随同国际化大潮向前发展。基础研究推进了企业的进步和设备的更新，制药企业在基础设备、中试方面与国外差距缩小，涌现出大批技术实力较强的企业。我国对药品生产企业实施GMP管理，不仅有利于生产技术的提高，而且有利于企业形象的塑造和产品市场的开拓，尤其是有利于国际市场的开发。基因工程产品研究开发和生产实践也积累了丰富的经验，改进了工艺和技术，并培养和造就了一大批从事生命科学技术和产业的骨干力量，为我国参与国际基因工程药物产业化发展竞争打下了良好的基础。

众所周知，21世纪是生命科学和生物技术的世纪。生物工程产业化将成为21世纪的支柱产业。随着人类基因组计划（HGP）的最后完成，以及基因组学、蛋白质组学、生物信息学、功能抗原学、基因治疗学等新的学科的发展，生命科学和生物技术将跃上一个新的发展阶段和技术平台。相信不久人类将会在新基因的筛选、新型药物（疫苗）的开发、基因治疗等方面取得突破，为最终攻克艾滋病、恶性肿瘤等疑难疾病带来希望。人类基因组后的生物医药产业将是永远的朝阳产业。

在研究基因工程药物中，基因制备技术、载体构建技术、宿主表达系统及细胞反应器均有较大进步。以往基因工程药物多采用大肠埃希菌等微生物细胞作为表达宿主，目前已有不少产物采用高等生物细胞作为表达宿主，如中国地鼠卵细胞、C127细胞及绿猴细胞等。还有以昆虫体为表达系统者，日本学者将人干扰素α基因与家蚕多角病毒DNA构成重组DNA，后者感染家蚕实现了表达，平均每条蚕体液可得到干扰素α6×10 ⁷单位，相当于3～5L血液或0.5L大肠埃希菌工程菌发酵液，2～3条家蚕表达的产物足够一个患者治疗量。该技术是转基因动物的实例。表达系统由细胞发展到整体，也为基因防治提供了依据。该技术同样有希望用于蛋白质、肽类激素及病毒抗原疫苗等药物的生产。目前正在开发转基因动物及转基因植物，即利用动物体和植物作为生产基因工程药物的反应器。第二代基因工程药物是人工定向构建的特异功能非天然蛋白质类药物，包括蛋白质分子的主链切割、连接、分子内及分子间重新组合及侧链修饰，主链的部分或全部人工设计合成或组装，克服了天然蛋白质药物的缺陷，为开发新药开辟了新途径，在医药工业领域中具有良好的应用价值和开发前景。