医药行业是全世界公认的国际化产业。以国际最新标准划分的25种产业中，医药产品是国际交换量最大的15类产品之一，也是世界各国出口总量增加最快的产品之一。20世纪80年代世界医药以年均10%的速度持续增长，现已达到年数千亿美元，是最有发展前途的高技术产业之一。世界排名前10位的医药企业的利润率均在30%左右。医药产业，作为朝阳工业的广阔前景和高额利润，正吸引着国际上众多的大公司为争夺这一市场而激烈角逐，其核心就是科学技术的竞争。

以基因工程、细胞工程、发酵工程和酶工程为主体的现代生物技术是20世纪70年代开始异军突起的高新技术领域，近几十年来发展极为神速。它与微电子技术、新材料和新能源技术并列为影响未来国计民生的四大科学技术支柱，被认为是21世纪世界科学技术的核心。现代生物技术又是一项与医药产业结合极为密切的高新技术，它的发展已带给了某些医学基础学科的革命性变化，并给医药工业开辟了更为广阔的新领域。基因重组技术和杂交瘤技术的工业应用都是从医药开始的，这也为医药工业发展开辟了更为广阔的前景。

生物技术的核心是基因工程，基因工程技术最成功的成就是用于生物治疗的新型生物药物的研制。虽然一些内源生理活性物质作为药物已有多年，如治疗糖尿病的胰岛素、治疗侏儒症的人生长激素等，但是许多在疾病诊断、预防和治疗中有重要价值的内源生理活性物质以及某些疫苗，由于材料来源困难或制造技术问题无法研制出产品而付诸应用；即使应用传统技术从动物脏器中提取出来，也因造价太高而使患者望而却步，或因来源困难而供不应求；另还由于免疫抗原等缘故，使它们在使用上也受到限制；而且，在提取过程中难免有病毒感染，因此还可能会对患者造成严重后果。而应用基因工程技术，就可以从根本上解决上述问题。自20世纪70年代基因工程诞生以来，最先应用基因工程技术且目前最为活跃的研究领域便是医药科学。基因工程技术的迅猛发展使人们已能够十分方便有效地生产许多以往难以大量获取的生物活性物质，甚至可以创造出自然界中不存在的全新物质。1982年第一个基因重组产品——人胰岛素在美国的问世，吸引和鼓励了大批科学家利用基因工程技术研制新药品，迄今累计已有数十种基因工程药物投入市场，产生了巨大的社会效益和经济效益。

基因工程药物是利用基因重组技术对基因进行克隆、重组、表达，通过大肠埃希菌、酵母、哺乳动物细胞等工程细胞生产的新型药物，主要包括重组蛋白多肽药物、反义核苷酸药物、DNA药物和基因工程抗体等。基因工程药物常分为三类：重组的治疗性蛋白质药物、重组疫苗及单克隆抗体。第一代的基因工程药物主要是针对因缺乏天然内源性蛋白所引起的疾病，应用基因工程技术去扩大这类多肽蛋白质的产量以替代或补充体内对这类活性多肽蛋白质的需要。这类蛋白质主要以激素类为代表，如人胰岛素、人生长激素、降钙素等。而第二类基因工程药物是根据内源性多肽蛋白的生理活性，应用基因工程技术大量生产这些极为稀有的物质，以超正常浓度剂量供给人体，以激发它们的天然活性作为其治疗疾病的药理基础，主要是以细胞生长调节因子为代表的，如G-CSF、GM-CSF、t-PA、IFN-α等。继第二代基因工程药物之后，单克隆抗体已成为研究和开发的新热点。2009—2013年单克隆抗体的市场规模年均复合增长率13%，远高于同期生物制药总体增速，预计2014—2018年全球单克隆抗体市场规模将以12%以上速度增长，预计2018年可达1410亿美元。

1973年Cohen等人的开创性工作拉开了基因工程研究的序幕。他们首次将带有四环素抗性和链霉素抗性的两种大肠埃希菌质粒成功进行了重组，获得了重组质粒，这种重组质粒转化至大肠埃希菌后，可以复制并具有双亲质粒的遗传信息。1974年他们又将具有青霉素抗性和红霉素抗性的金黄色葡萄球菌质粒和大肠埃希菌质粒进行了重组，得到了重组质粒，该质粒转化至大肠埃希菌后进行了复制，表达了来自金黄色葡萄球菌的抗青霉素抗性。同年他们又使非洲蛙的基因在大肠埃希菌中成功获得表达，从此定向改造生物的崭新领域——基因工程正式诞生。1976年世界第一家应用DNA重组技术研制新药的公司美国Genentech公司成立，开创了基因工程药物——现代生物技术产业发展的新纪元。1982年全世界第一个基因重组医药产品——人胰岛素在美国和英国批准生产和上市，至今已有数十个生物技术药物上市。现代生物技术开辟了人体内源性多肽、蛋白质药物的新天地。与此同时它也正渗透到传统医药的各个领域，从抗生素、氨基酸、细胞融合种及基因工程菌、化学合成药物的生物转化性，到单克隆抗体靶向制剂等。美国的EhLilly公司提出了生物技术在医药上的更大应用，是在新药研究筛选方法上的革命，即用基因工程受体试验代替传统的动物试验，所有这一切都表明了医药产业的技术基础正在发生战略性的变革。世界各大医药企业已瞅准目标，纷纷投入巨资围绕以现代生物技术为核心的产品和技术结构开拓，展开了面向未来的空前激烈的竞争。

基因工程技术的应用使得人们在解决癌症、病毒性疾病、心血管疾病和内分泌疾病等方面问题中取得明显效果，为上述疾病的预防、治疗和诊断提供了新型疫苗、新型药物和新型诊断试剂。这些药物和制剂都是很珍贵的，用传统方法很难生产，主要是医用活性蛋白和多肽类，包括：①免疫性蛋白，如各种抗原和单克隆抗体；②细胞因子，如各种干扰素、白细胞介素、集落刺激生长因子、表皮生长因子、凝血因子；③激素，如胰岛素、生长激素、心房钠尿肽；④酶类，如尿激酶、链激酶、葡激酶、组织型纤维蛋白溶酶原激活剂、超氧化物歧化酶等。可用于医药目的的蛋白质或活性多肽都是由相应的基因合成的。而基因工程技术的最大好处在于它有能力从极端复杂的机体细胞内取出所需要的基因，将其在体内进行剪切拼接、重新组合，然后转入适当的细胞进行表达，从而生产出比原来多数百、数千倍的相应的蛋白质。所以，利用基因工程技术生产药品的优点在于：①利用基因工程技术可大量生产过去难以获得的生理活性蛋白和多肽，为临床使用提供有效的保障。②可以提供足够数量的生理活性物质，以便对其生理、生化和结构进行深入的研究，从而扩大这些物质的应用范围。③利用基因工程技术可以发现、挖掘更多的生理活性物质。④内源生理活性物质在作为药物使用时存在的不足之处，可以通过基因工程和蛋白质工程进行改造和去除。如白细胞介素-2的第125位半胱氨酸是游离的，有可能引起—S—S—键的错配而导致活性下降，如将此半胱氨酸改为丝氨酸或丙氨酸，白细胞介素-2的活性以及热稳定性均有提高。⑤利用基因工程技术可获得新型化合物，扩大药物筛选来源。