对于绝大多数药物来说，它引起的效应是药物的分子与机体的大分子组分相互作用的结果。例如肾上腺素可引起血管收缩、血压上升。严格地讲，肾上腺素所引起的血管收缩、血压上升称为效应(effect)，而导致其效应的初始反应，如肾上腺素与肾上腺素受体的相互反应称为作用(action)。这种区分有助于分析药物的作用机制，但在一般的情况下，效应与作用两词常互相通用。

药物的生化、生理效应是通过对机体的固有的生化、生理功能的影响而产生的。虽然效应可以有多种多样的表现，如肾上腺素可使血压升高、胰岛素可使血糖降低、呋塞米可使尿量增多、阿司匹林可以退热、苯巴比妥可以催眠等，但基本上不是增强原有的功能，就是减弱之。前者称为兴奋(stimulation)，如升高血压、增加尿量等;后者称为抑制(inhibition)，如降低血糖、退热、催眠等。兴奋和抑制是药物作用的两种基本类型。同一种药物对机体的各种功能，甚至对同类组织的影响不尽相同。如肾上腺素可使支气管平滑肌松弛，使内脏血管收缩，而使骨骼肌血管舒张。

在了解药物所产生的效应时，既要注意到药物直接对它所接触的器官、细胞产生的作用，也要考虑到由于机体的整体性而产生的反射性或生理调节性(间接)影响，这样才更全面。如去甲肾上腺素可以直接地使血管收缩、血压升高;但对心率来说，可由升压反射而使之减慢。又如长期大量应用糖皮质激素可以改变机体的炎症和免疫功能;但也由于这种长期应用药源性的激素而干扰了皮质功能的生理性调节，使其功能低下，甚至萎缩。

药物并非对机体的各种功能都产生影响或产生同样强度的影响。有些药物可广泛地影响多种功能;有些药物则只影响少数或某种功能，后者称为药物作用的选择性(selectivity)，如强心苷主要兴奋心肌、苯巴比妥可抑制中枢神经系统、链霉素抑制结核杆菌。药物作用的选择性主要是由于它结构上的特异性，只干扰某种器官或某种生物化学过程所致或与特定的受体有关;有时与药物的剂量也有关，如应用15～30mg的苯巴比妥可呈镇静作用，60～100mg则有催眠作用，更大剂量时则可抑制呼吸。

药物作用的基本类型和选择性既是药理学中药物分类的基础，如作用于中枢神经系统的药物、呼吸兴奋药、强心苷等，又是临床用药时指导选择最佳品种和拟定最佳剂量的重要依据，尤其是选择性，更为重要。详细情况将在下面有关的内容中进行分析。