(1)美国政府首当其冲为儿童药品立法。为促进儿童药物创新和临床研究，1997年FDA颁布了现代法案(Modernization Act，MA)，将儿科患者广泛使用的药物列入清单并规定清单中药物的说明书必须具备儿科用药信息。1997年国会采取革命性行动制定最终法案，首次推出财政激励机制和行政命令法规(胡萝卜加大棒政策)，即用于儿童的新药必须进行儿童临床试验，如果提供的数据符合FDA要求并最终导致产品的儿科标识，该药将被延长市场专利6个月;要求新药审批时必须提供做儿科研究计划(Paediatric Investigation Plan，PIP)所得到的儿童试验数据，即与年龄相关的儿科药物配方、剂量、疗效和安全性等数据;因1994年的法规只要求药企自愿提交新药儿科资料，结果只是空谈，这次对不主动提交者要给予处罚。2001年美国政府通过了《儿童最佳药品法案》(Best Pharmaceutical for Children Act，BPCA)，2002年由国会签署并授权美国立健康研究院(the United States National Institutes of Health，NIH)每年对目录进行更新;为专利和非专利药物在儿科群体的研究提供政策支撑。NIH也在大力开展合理用药的儿童群体药代/药效动力学/遗传学研究。2012年，美国国会又通过一项立法《食品药品安全与创新监督管理法案》(FDASIA)，该法永久地成为了《儿童最佳药品法案》(BPCA)与《儿科研究公平法案》(PREA)的核心条款，使得上述两项法案不再受制于每五年一次的重新授权。无疑这些政策和法律对药企的激励是巨大的，因此启动了数百个新药儿童试验项目。

(2)1990年美国临床药理与治疗学会(the American Society Clinical Pharmacology and Treatment，ASCPT)-美国最大的临床药理学专业研究机构，下设儿科临床药理组; 1993年由美国立健康研究院(NIH)、美国国立儿童健康和人类发育研究院(the United States National Institute of Child Health and Human Development，NICHD)牵头成立儿童药理研究单位(Pediatric Pharmacological Research Unit，PPRUs)协作网，包括美国13家儿童医院共同承担着儿童新药临床试验和上市后药物再评价等任务。1994—2007年PPRU招募患儿9292名，进行了264项临床试验，提供了23种药物的儿科标识。2004年NICHD下设产科与儿科药理学分部(maternity and pediatric pharmacology division，OPPB)。继PPRUs后，在美国Duke临床研究院又成立儿科试验网络(Pediatric Trials Network，PTN)总部; PTN目的是为开展符合伦理的儿童临床研究(包括药代动力学研究，药物安全性和有效性研究)，帮助监管机构收集数据以填补“超说明书药物”的知识空缺，修改FDA标签，使药物更安全、更有效地用于婴儿和儿童。上述机构组成了儿科临床药理研究的主要力量，为儿科合理用药和新药临床试验作出了重要贡献。