临床医学是以救死扶伤、治病救人为目标，是由诊断和治疗两部分组成的。疾病的治疗手段多种多样，如药物、手术、化疗、放疗、针灸、理疗等。其中，药物治疗一直是治疗疾病的基本手段和最重要的方法。除了某些自愈性疾病外，如果没有恰当的药物治疗，疾病将会加重和恶化，甚至造成患者死亡，例如结核性脑膜炎等。长期以来，临床上普遍存在着重诊断轻治疗的现象，这是因为以前诊断手段有限，对复杂疾病的分析推断很困难，因而投入大量精力和时间去探索正确的诊断方法，这是十分必要的。以前的药品品种也有限，选药比较简单，临床药物治疗主要靠医师的“经验”，因而产生了很多“经验处方”，即协定处方和常规处方。对于常见病、多发病，只要能将药与病对上号，大都可以取得较好效果。不可否认来自医师临床实践的宝贵经验带有普遍的指导意义;但是，由于疾病的治疗必然受到病因、疾病变化、药物选择、个体差异等诸多因素的影响，一种固定的方案很难使每个患者都得到安全有效的治疗。例如用苯妥英钠治疗癫痫患儿，若按常规剂量治疗，每次0.1g，每日3次，则会有一半以上的患者不是无效就是中毒。

从神农尝百草起，到磺胺和青霉素问世，临床药物治疗学诞生于经验医学，但随着制药工业蓬勃发展，上市药物层出不穷，直至今天合理用药已成为日益突出的临床问题。临床医师都是经过长学制培养起来的，对疾病的了解比较透彻;但是临床药学和临床药理学知识极其有限，对许多药物的结构特点、理化性质、作用机制、药代动力学及药效动力学等专业知识的掌握，还远达不到满足临床合理用药的要求;长期以来临床用药偏重于经验，缺乏可靠的理论指导。临床药师对药物的了解比较全面，但对变化莫测的病情和千差万别的个体多态性缺乏临床知识与经验，合理用药的应用也还达不到期望的水平，目前在医疗实践中还没有绝对的发言权。因此，上述的不协调状况使得医师和药师的知识不能优势互补，不合理用药现象普遍而严重;尤其儿科用药又容易被忽视，潜在危害和风险更大。如儿童用药成人化、抗生素耐药、不良反应导致的药源性疾病、药品资源浪费、政府和患者经济负担加重等都已成为全球棘手的社会问题。

药物治疗学经历了从简单到复杂、从经验到科学的发展历程。20世纪60年代初，震惊世界的沙利度胺(thalidomide)事件，促使人们加强临床药理和毒理的研究。70年代末，药物治疗学的合理用药开始受到广泛关注，以美国为首的西方发达国家开始重视药物治疗学的研究和教学;药学、药理学、生理学、病理学、生物化学及分子生物学等都是合理用药的重要基础学科;尤其临床药理学更是药物治疗学的理论基础，药物治疗学是临床药理学的临床应用，两者结合相得益彰。1980年美国为药学博士开设了药物治疗学课程; 1980年国际药理联合会(IUPHAR)和英国药理学会在伦敦召开了首届国际临床药理与治疗学大会(ICCPT); 1981年《Pharmacotherapeutics》杂志在美国创刊。

国际基础药理学与临床药理学联合会(International Union of Basic Pharmacology and Clinical Pharmacology)于1966年正式成立国际药理学联合会;第1次世界药理学大会于1961年在瑞典斯德哥尔摩召开，此后每3年召开1次; 1983年在美国华盛顿、1986年在瑞典斯德哥尔摩分别召开了第二届和第三届(ICCPT)，1990年改为每4年1次，偏重基础药理的大会(International Congress of Pharmacology，和偏重临床药理的大会(World Conference on Clinical Pharmacology＆Therapeutics)分别开。2004年第8届国际临床药理学和治疗学会议在澳大利亚的布里斯班市召开(8th World Conference of Clinical Pharmacology and therapeutics，CPT，Brisbane，Australia)，由国际药理学会和澳大利亚临床与基础药理毒理学会主办，参会国74个，注册代表1500人; 2008年第9届国际临床药理学和治疗学会议在加拿大魁北克召开(9th World Conference of Clinical Pharmacology and therapeutics，CPT，Quebec，Canada)，这是最后一届独立的CPT大会; 2002年第14届世界药理大会在美国旧金山召开(14th World Congress of Pharmacology Meetings，San Francisco，USA); 2006年第15届世界药理大会(15th World Congress of Pharmacology)在中国北京召开，由IUPHAR主办，中国药理学会承办，参会国家和地区100个，注册代表2700人，卫星会议9个;我国上海国际儿童临床药理研讨会就是其中的一个卫星会议，由上海药学会与复旦大学儿童医院承办，这是在我国召开的首次儿科临床药理国际会议，主题是儿科药理面临的国际挑战，对我国儿科临床药理学的发展起了重要的推动作用。2010年第16届世界药理大会在丹麦哥本哈根召开(16th World Congress of Pharmacology，Copenhagen，Denmark)，这是IUPHAR将基础和临床药理结合在一起的首次大会，并首次设有儿童临床药理研讨会专场，为期3天。2014年7月第17届基础和临床药理学世界大会在南非开普敦召开。至此，全球统一的临床药理学和药物治疗学信息与应用得以迅速发展，将会更好地为临床药物治疗服务。目前临床药理学发展较早较好的美国、英国、瑞典、德国、日本等国家政府和药企等都在积极行动，努力解决儿童药物和儿童合理用药问题。

药物治疗学(pharmacotherapeutics)是以疾病为系统，重点研究如何合理用药等问题。同样关注疾病，但又不同于儿科学，重点关注疾病的临床表现、诊断、鉴别诊断和治疗原则;药物治疗学更强调疾病的合理化给药方案，其临床效应是药物-机体-疾病三者相互作用的结果。长期的医疗实践证实，合理用药是提高医疗水平的关键，而临床药理学知识是合理用药的理论基础。

儿科药物治疗学将系统地阐述药物治疗学在儿科的基本理论和方法，其核心仍是合理用药，临床药理学对临床用药有重要的指导意义。一个好的儿科医师应善于对药物、疾病及机体状态作出正确的分析和判断，掌握儿科和本专业的药理学知识，能够合理用药、细心观察病情变化并根据病情做恰当的个体化治疗方案调整。只有将理论与实践结合才能提高医疗水平，才能将儿科药物治疗学推向一个更加科学、严谨、合理的新时代。