许多疑难病证，目前无特殊治疗方法，按常规治疗往往无效。如癌症、肝硬化腹水等，病死率仍高居不下；红斑狼疮、干燥综合征、类风湿关节炎等，需长期依赖激素治疗；消渴、中风后遗症治疗无特殊疗效；慢性乙型肝炎，肝炎病毒整合在正常肝细胞内形成CCC-DNA，十分难以清除，造成“肝炎—肝硬化—肝癌”发展三部曲。再如一些先天性及遗传性疾患，以及艾滋病、放射病及一些自身免疫性疾患，传染性非典型肺炎、甲型H1N1流感等新发传染病的中医药辨证论治仍未能形成统一共识，有待寻求疗效确切可靠的治疗方法和手段。

另外，疑难病尚有病情慢性化、病程较长及身罹数疾或夹有多种合并症、并发症的特点，故治疗颇为棘手。