对新药临床试验与评价(clinical trial and evaluation on new drug)，许多国家包括我国都有规定，新药申请上市前必须呈报临床前药理、毒理和临床试验总结等研究材料，对新药的安全有效性作出科学评价，为国家药品监督管理部门审批提供依据。国家药品监督管理部门在美国称为食品药品监督管理局(Food and Drug Administration，FDA)，在中国称为国家食品药品监督管理总局(China Food and Drug Administration，CFDA)。这项工作应为临床药理学的主要工作，半个世纪以来也一直是成人临床药理学的首要任务;因为儿童的生长发育特点和伦理学原因，儿童药物临床试验是被禁止或受限的。然而，用健康成人自愿者的试验数据申请获得上市的药品，却可以用于患病的婴儿和儿童，可见儿童剂量、安全性和有效性科学依据严重不足，潜在的风险巨大。新药临床试验的对象是人，儿童新药临床试验的对象是稚嫩的儿童，如何遵循《赫尔辛基宣言》(Declaration of Helsinki)和《药物临床试验质量管理规范》(Good Clinical Practice，GCP)，建立具有儿科特色的新药临床试验规范和程序，是顺利开展儿童药物临床试验的关键。

新药临床试验分4个阶段(期，phase)进行:Ⅰ期临床试验(phaseⅠ)为初步研究，主要目的是研究药物对人体的安全性，为制订Ⅱ期临床试验方案提供依据;以健康志愿者为受试对象，研究新药对人体的耐受性和临床药代动力学;一般要求20～30例。Ⅱ期临床试验以患者为对象，主要目的是评价新药对适应证的疗效与安全性，及检验试验方案的合理性和可行性;原则上应进行新药的随机双盲法对照研究;要求病例数不少于100例。Ⅲ期临床试验为扩大的临床患者试验，进一步评价新药的临床疗效和安全性;也应为随机双盲法对照试验，并应有足够的样本量;要求病例数不少于300例。前3期试验必须在新药申请上市前完成。Ⅳ期为上市后的临床试验，考察新药在广泛临床应用条件下以及特殊群体中的疗效和不良反应;要求病例数不少于2000例。因儿童具有独特的药代学、药效学特点，故决定药物应用于儿童群体时，权衡药物疗效和不良反应是关键问题。国外儿童参加的新药临床试验一般放在成人Ⅲ期临床试验后才开始。如果一种疾病主要发生在儿童，并且很严重又没有其他有效治疗方法，也可酌情参与Ⅲ或Ⅱ期临床试验。我国对此尚无明确规定。

儿童新药临床试验极具挑战性，因其科学性、伦理性、可行性都比成人复杂，所以该领域在全球范围内儿童都较成人滞后。随着人们对儿童合理用药的担忧和相关伦理观念的更新(即儿童使用未经儿童临床试验的药物是不符合伦理的)，儿童新药试验已被提到议事日程。那些只经成人临床试验后被批准上市的新药径直应用到儿童身上的做法是不科学的，严格地说也是不负责任的，因其潜在很大的危险性。目前各国政府都十分重视儿童新药临床试验，美国FDA和欧盟EMEA都在积极开展这项工作，凡是没有儿童用药标识和信息的药品是不能在儿科应用的。我国政府也有重大举措，2003年原国家食品药品监督管理局(SFDA)颁布了我国新《药物临床试验质量管理规范(GCP)》，首次正式将儿童纳入临床试验对象;从2004年开始，原SFDA颁布了“药物临床试验机构资格认定办法(试行)”，将原有临床药理基地、药品临床研究基地更名为药物临床试验机构，对医疗机构进行药物临床试验资格论证。2009年有46个儿科专业获得资格认定，2010年年底有27家医疗机构48个儿科专业获得资格认定，至2013年，CFDA公告批准的全国416家医疗机构中含儿科专业的共48家，此时儿科专业已扩大到127个;这个数量还远不能满足占患病总人数20%的患儿和多中心儿童药物临床试验的基本要求。相信有国家政策的导引、药企的爱心投入、医药工作者们的不懈努力，我国儿童新药和新剂型研发的临床试验将会出现一个新的飞跃。