儿科血液系统疾病诊疗规范
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前  言

随着我国国民经济的迅速发展,人民生活和健康水平不断提高,儿童疾病谱包括儿科血液病谱发生了很大变化,过去常见的一些血液系统疾病,如营养性贫血、慢性感染性贫血等其发病率不断降低,而白血病及其他恶性肿瘤对儿童健康造成的威胁则日益显著。面对这种变化,我国儿科血液病工作者及时调整专业重心,将恶性血液病的诊断、治疗放在了突出的位置,同时做好非恶性血液病的临床及科研工作。同时,我们还着力借鉴国外的先进诊疗技术与理念,从而推动我国儿科血液病的治疗水平不断提高。
恶性肿瘤已成为儿童期死亡的主要原因之一。近年来,我国儿科血液病医师在急性白血病及其他恶性血液病的诊断与治疗方面,开展了许多新的工作,积累了宝贵的经验。例如,开展规范的MICM分型,特别是分子生物学分型,根据早期治疗反应优化危险度评估,实施分层治疗、手术、化学治疗与放射治疗等基本治疗手段的优化组合,将造血干细胞移植、免疫治疗及分子靶向治疗等技术应用于临床实践中,极大地减少了疾病的复发;同时,支持治疗的熟练应用也使化疗的安全性得到很大提高。在提高无病生存率的基础上,还牢牢抓住儿科特色,更加关注并提高长期生存患儿生活质量。通过这些努力,儿童恶性血液病的疗效得到极大提高,急性淋巴细胞白血病和淋巴瘤的长期无病生存率已达到70%~80%,实体瘤也提高到50%~70%。
与此同时,针对儿童血液系统非恶性疾病的特点,也开展了许多有特色的诊疗工作,取得了显著地进步。例如再生障碍性贫血的免疫治疗及异基因造血干细胞移植治疗;更新了免疫性血小板减少性紫癜的治疗理念,放弃了长期大剂量激素的应用;对血友病患儿坚持从小次级预防,加强管理,减少致残率;开展地中海贫血的分子诊断和重型患者的造血干细胞移植治疗,这些工作都已成为儿科血液病领域的亮点。
近三十年来,儿科血液病工作者在总结自身工作经验的基础上,不断吸收、消化并改进西方的先进诊疗技术与理念,加强了科学性、严谨性,在各种常见血液病的规范化诊疗方面取得了长足地进步,为儿科血液病诊疗的发展做出了贡献。
撰写本书的目的,就是将这些宝贵的经验向广大儿科血液病工作者,特别是具有中、高级职称者以及基层卫生机构的医务工作者进行推广。本书的重点是各种血液病和肿瘤的诊断和治疗。为使读者能够读得懂,用得方便,特别绘制了诊疗流程图,提出贫血、出血、溶血的分析思路。因此,本书将对规范临床诊疗行为、提高我国儿科血液病的临床服务质量和整体治疗水平、降低诊疗费用起到积极的促进作用。
在本书的编写过程中,各位编者根据上述指导思想,认真撰写,反复修改,仔细校对,付出了大量的心血,在此谨表示衷心地感谢!

吴敏媛

2014年9月