甲氨蝶呤（methotrexate，MTX）的作用是为了有效预防和治疗髓外白血病。
由于人体中血脑屏障（男孩还存在血睾屏障）的存在，化疗药物有可能无法完全到达大脑内部（睾丸内也会受到阻隔），因此需要用大剂量的甲氨蝶呤进行髓外白血病的预防治疗。
