序言（一）

习近平总书记一直高度重视人民健康工作，对实施“健康中国战略”做出了一系列重大部署。2018年4月13日下午，习总书记在海南考察期间再次明确要求：“经济要发展，健康要上去，人民的获得感、幸福感、安全感都离不开健康。” 2017年10月，党的十九大报告明确提出了“实施健康中国战略”，强调“人民健康是民族昌盛和国家富强的重要标志”。我国政府高度重视发展迅猛的肿瘤生物治疗和免疫治疗研究，生物治疗已写入2016年7月28日国务院发布的《“十三五”国家科技创新规划》、2016年10月25日国务院出台的《“健康中国2030”规划纲要》和2016年12月19日国务院颁布的《“十三五”国家战略性新兴产业发展规划》等国家规划中。2017年10月，国家食品药品监督管理总局（CFDA）组织对《药品注册管理办法》进行了修订，起草了《药品注册管理办法（修订稿）》，表示细胞治疗类产品可按药品进行注册上市，根据治疗用生物制品相应类别要求进行申报。2017年12月22日，CFDA发布了《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则》（试行），对细胞治疗产品所涉及的药学、临床前研究和临床研究等各个环节都做出较为详细的阐述，在确定药品申报原则的基础之上，也对细胞治疗产品的独特属性给予了新的规范和解释，这为我国细胞治疗类产品作为药品属性的规范化、产业化生产拉开了序幕。

嵌合抗原受体修饰的T细胞（CAR-T）技术，已经在血液系统恶性肿瘤的治疗中取得了惊人的疗效。2012年4月，当美国小女孩Emily Whitehead接受靶向CD19 的CAR-T（CTL019）细胞治疗取得成功后，令世人倍感振奋，也给晚期肿瘤患者的治愈带来了新的希望。至今，美国FDA已经批准了两个CAR-T细胞治疗药物：2017年8月30日批准诺华公司Kymriah（tisagenlecleucel，CTL019）上市，用于治疗儿童和青年患者B细胞来源的难治复发性急性淋巴细胞白血病；2017年10月18日又批准Kite公司的Yescarta（axicabtagene ciloleucel，KTE-C19）上市，用于治疗成人大B细胞淋巴瘤。预计在不远的将来，CAR-T细胞还会被批准治疗难治性、复发性、多发性骨髓瘤等恶性肿瘤，也会用于治疗某些类型的实体肿瘤。

伴随着全球细胞免疫治疗研究的热潮，国内相关研发和监管政策都在日益提升。目前国内在Clinical Trials网站注册的CAR-T项目（截止到2018年2月），中国已有174项，其中北京48项、上海36项、广州16项。截止到目前，南京传奇生物科技有限公司、北海银河生物产业投资股份有限公司、上海恒润达生生物科技有限公司、科济生物医药（上海）有限公司、博生吉安科细胞技术有限公司、上海明聚生物科技有限公司、上海优卡迪生物医药科技有限公司、北京艺妙神州医药科技有限公司、重庆精准生物技术有限公司9家公司的CAR-T细胞治疗已经获得了CFDA的临床试验申请受理。在日益增长的病患需求、政策上的支持和大量资金的投入下，CAR-T细胞治疗将在技术上更加成熟、安全、高效，制备工艺和临床使用也将会更加标准化、精准化、自动化。国内的CAR-T细胞治疗产品上市亦是指日可待。

虽然CAR-T细胞治疗已经在某些类型血液系统肿瘤的治疗中取得成功，但不得不说，这项颠覆性的抗癌疗法仍处于早期发展阶段，还有很长的路要走，许多问题还有待解决。因此，对该行业需要长期关注、敏锐把握、客观审视。

本书作者对CAR-T细胞基础、发展现状及展望、自己的学习体会和实践经验等进行了较为详尽的介绍，有许多最新的研究成果和临床实例，重点较为突出，内容较为丰富，相信会让广大读者对CAR-T细胞治疗行业有所了解。

田志刚

中国工程院院士

中国免疫学会理事长

中国科学技术大学免疫学研究所所长

中国科技大学医学中心主任

中国科学院天然免疫与慢性疾病重点实验室主任