约200年来，现代意义的西药已从开始的寥寥数个，一发而不可收，现已有四千余个品种的化合物药物（原料药），有上万个剂型（单方和复方）的药物可供使用，在人类的健康中起到了重要的作用。这些药物是怎么研究出来的呢？是怎么发现的呢？

从自然界的生物中得到药物，是西药的天然来源，这是最早和最可靠的来源。其中大量的是从人们长期使用的植物药中提取的有效成分。也包括在生理学研究中，从动物体内或人身上的得到一些活性分子。人们发现了体内的一些具有信息传导作用的分子，如肾上腺素、组胺、乙酰胆碱，还有各种激素等。进一步的研究这些分子及其类似物，开发出很多新的药物。如肾上腺素（从肾上腺中提取）、乙酰胆碱（从胆汁中提取）、胰岛素（从狗的胰腺中提取）、雌激素等。后来，有些药物用化学工业的生产方式来生产，是为了来源方便，价格低廉，让更多的人能应用。

抗生素也是来源于天然的，这些药物原本是微生物的代谢产物。一些微生物能分泌出干扰其他微生物的生命活动，或干扰人体的一些生命代谢现象的分子，是普遍存在的现象。经过深入系统的研究，寻找得到的药物被称为抗生素。前者以青霉素为代表，被誉为20世纪的重大发现，使人类在治疗传染病时，可用的一个威力强大的武器；后者如洛伐他汀，是现在降血脂的主流药物。

西药的第二大来源是人工制造的一些分子。有机合成化学的发展，能制备出各种各样的有机化合物。好多化合物在自然界中原本不存在，合成并在经过药学研究和临床试验之后，挑选出来成了药物。如19世纪出现的非那西汀和扑热息痛，20世纪初出现的苯巴比妥，30年代出现的磺胺，40年代的氯喹等，50年代的安定（地西泮）类药物。相对大量的合成各种不同结构的分子来进行药理筛选，工作量很大很辛苦。在二次世界大战期间，美英科学家曾从1.5万个化合物中筛选到两个抗疟疾的药物：氯喹和伯氨喹。相比之下，20世纪初艾利希的606（抗梅毒药），从六百个化学物中选出，十分幸运。

西药的第三个主要来源，是在已有药物的基础上深入研究，再来发现。采用有机合成这个分子建筑术，在原有的基础上增加或减少一些结构，或通过一定的想法进行修饰，得到大量的结构类似的分子（衍生物），依次进行药理学的研究。这样得到的药物可能比原有的药物活性大，或具有其他药学的优点，如吸收快、维持时间长、不良反应少、成本低廉等等，成为新的药物。有的甚至取代了原有的药物。如磺胺就取代了早年上市的百浪多息。

研究有时还瞄准原药物的副作用。将副作用作为治疗作用来开发新药。如现用的磺胺类的利尿药、口服降糖药，就是在临床中，发现磺胺类药物有利尿和产生低血糖休克的副作用后，深入研究得到的全新类型的药物。

西药的第四个主要来源是人们在研究出病理知识后，有意识的设计出来的分子，业界称为“药物设计”。如抗胃溃疡的西咪替丁、奥美拉唑、镇吐药中的昂丹司琼。这些药物的出现是现代药物研究中最辉煌的成就。这里简单地说说西咪替丁的实例。胃酸分泌过多导致胃溃疡，而组胺可刺激胃酸分泌，后设计出可抑制胃壁中的组胺受体的分子，最终得到了西咪替丁的药物。

现在随计算机的发展，用计算机辅助来设计新药，成了新药发现的新途径。现在上市的新药，无一没有包含计算机的大量计算，模拟等工作。

从上面四个主要来源中得到的药物，都还要经过多次临床的检验，才上得了市。也有些药物上市后，因毒副反应较大，而被迫退市。这四个来源的研究，还在源源不断地推出新药。

在现使用的四千余个药物中，对每一个药物，人们都可以从文献中寻到发现的渊源。但有的药物从来源上就不是那么简单，可能是用几种方法联合得到的。如抗高血压药物卡托普利，最早是从蛇毒的研究开始，后又经大量化合物的合成筛选，最终通过药物设计，前后经历了十余年，才得到的新药。而之后，又在她的基础上，经过改进，得到有特色的多个普利类的降压药。这一个过程，涉及了上述四个药物发现的主要来源。