导致胎儿畸形的因素极多，自20世纪60年代妊娠期服用反应停导致海豹肢畸形事件发生后，药物的致畸作用备受重视。研究表明，人类出生缺陷有2%～3%是由药物引起的，97%～98%是由遗传、环境等因素引起。药物的致畸作用取决于药物本身的致畸性能、用药时期的孕（胎）龄、药物的剂量及用药时间长短、药物的毒性、物理化学特性及孕妇吸收药物的能力等因素的相互作用。同一种药物在妊娠的不同时期致畸部位有所不同，为防止药物的致畸作用，在妊娠前3个月应避免使用药物，新药尤其慎重。若孕妇必须用药时，应慎重考虑，以选择通常认为无致畸作用的老药，因对新药的致畸性能尚未充分了解，一般应避免应用。

药物可通过母体对胎儿的间接作用或直接作用影响胚胎发育而导致特定部位畸形，同时药物也可通过阻断营养物质穿过胎盘影响胎儿生长发育。胎盘的完整性是胎儿正常发育的先决条件，胎盘结构功能的任何变化均可导致胎儿的发育障碍，引起胎儿畸形。药物致畸作用的许多信息源于动物实验，但这些信息不能用于不同种属或同一种属不同品种，更不能外推用于人类。