第五节　血液系统

一、缺铁性贫血

首次给药须用0.5ml作为试验剂量，1h后无过敏反应可给足量治疗，第1天50mg，以后每日或隔日给100mg，直至总量。

右旋糖酐铁的主要不良反应为过敏反应，可在给药后几分钟内发生。因此建议在给予患者初次剂量时，先给予25mg的右旋糖酐铁，如60min后无不良反应发生，再给予剩下的剂量。

蔗糖铁仅供静脉注射或静脉滴注使用，用法及注意事项同右旋糖酐铁。

红细胞内游离原卟啉是指存在于红细胞内尚未与铁结合的原卟啉，正常人含量较低，缺铁时>4.5μg/L。

慢性失血是导致成人缺铁的首位原因，男性常是由于胃肠道出血，女性常是由于月经过多，故应做相应的检查以明确缺铁的病因。

注：1.应尽可能地去除导致铁缺乏的病因，才可能有效根治贫血。

2.补铁治疗应包括补充血红蛋白铁和贮存铁。首选口服铁剂。应在餐后服用铁剂，以减少胃肠反应。与维生素C、肉类同服时吸收良好，与茶、咖啡等含有鞣酸类物质同服影响铁的吸收。口服铁剂有效的表现先是外周血网织红细胞增高，高峰在开始服药后7～12天，2周后血红蛋白浓度开始上升。一般2个月左右恢复正常。血红蛋白正常后应继续铁剂治疗持续4～6个月，以补充贮存铁，待血清铁蛋白正常后停药。

3.若口服铁剂不能耐受或胃肠道正常解剖部位发生改变而影响铁的吸收或持续失血一时不易控制时，可用肌注或静脉注射铁剂。用前应计算所需注射铁的总剂量。所需注射铁的总剂量（mg）=[需达到的血红蛋白浓度（g/L）-患者的血红蛋白浓度（g/L）]×0.33×患者体重（kg）。分次使用，直至总需量。

4.缺铁性贫血一般不需要输血，仅在患者出血严重贫血而又有不易控制的出血或组织明显缺氧时应用。

二、巨幼细胞贫血

叶酸缺乏者可口服叶酸5～10mg，每日3次。对胃肠道不能吸收的患者可肌内注射亚叶酸钙1mg，每日1次，直至血红蛋白恢复正常。一般不需要维持治疗。如同时有维生素B12缺乏，则需同时肌注维生素B12，否则可加重神经系统损伤。

维生素B12缺乏可肌内注射维生素B12100μg，每日1次，或每次500μg，每周2次，直至血红蛋白恢复正常。若有神经系统表现，治疗维持半年到1年。恶性贫血及全胃切除者，需终生维持治疗，每月1次，肌内注射100μg。

严重的巨幼细胞贫血患者补充治疗后，由于贫血恢复过程中，大量血钾向新生的细胞内转移，会突然出现低血钾。对老年人和有心血管疾病、食欲差的患者，应注意补充钾盐。

在补充叶酸或维生素B12治疗24h后，骨髓细胞的巨幼型变逐渐消失，到治疗48h后已基本见不到骨髓细胞的巨幼型变。因此，如果患者在就诊前服用过叶酸或维生素B12，骨髓涂片检查无法进行判断，应该同时测定血清叶酸、维生素B12及红细胞叶酸以帮助诊断。

血清高半胱氨酸水平增高可见于叶酸缺乏及维生素B12缺乏的患者，维生素B12缺乏时血清高半胱氨酸水平增高得更加明显。血清甲基丙二酸水平增高仅见于维生素B12缺乏的患者，故鉴别是叶酸缺乏还是维生素B12缺乏有帮助。

注：1.治疗基础疾病，去除病因。

2.输血有严重贫血而又有组织脏器明显缺氧时，可输注红细胞。

三、再生障碍性贫血（再障）

（一）非重型（慢性）再生障碍性贫血

雄性激素具有刺激造血作用，但需注意男性化和肝功能异常等不良反应，或与保肝药同时服用，疗程不应短于6个月。如治疗6个月以上无网织红细胞或血红蛋白上升趋势，方可以为无效。

环孢素可与雄性激素合用或单用，剂量为3～5mg/（kg·d），维持血清药物浓度在150～200ng/ml，疗程至少3个月以上。使用时应个体化，应参照患者造血功能和T细胞免疫恢复情况、药物不良反应（如肝肾功能损害、牙龈增生或消化道反应）等调整药物剂量和疗程。

酸化血清溶血试验、蔗糖溶血试验、尿Rous试验（尿含铁血黄素试验）用来判断是否有溶血存在，且可以对有溶血的疾病作鉴别诊断。酸化血清溶血试验正常人结果是阴性，阳性主要见于阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的患者，是PNH的确诊试验。蔗糖溶血试验正常人结果是阴性，阳性见于阵发性睡眠性血红蛋白尿症、巨幼细胞贫血、再生障碍性贫血、自身免疫性溶血、遗传性球形红细胞增多症等。尿Rous试验又称尿含铁血黄素试验，正常人呈阴性，阳性提示慢性血管内溶血，尿中有铁排出，但在溶血初期，上皮细胞内尚未形成可检出的含铁血黄素，此时本试验可呈阴性反应。

患者如需要长期输血，且2次以上血清铁蛋白测定均大于1000ng/ml，要考虑存在铁过载，应给予祛铁铵等药物排铁治疗。

注：1.支持疗法包括去除可能引起再生障碍性贫血的病因、纠正贫血、控制感染和出血等。

2.可酌情采用小剂量多次成分输血，但应防止输血过多。

3.临床中因血小板低应尽量避免肌注药物，以免发生肌肉血肿。

4.非重型（慢性）再生障碍性贫血患者一般不用造血细胞因子如重组人粒细胞集落刺激因子（G-CSF）或人粒细胞巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF），当再生障碍性贫血伴发中性粒细胞减少症时可用G-CSF，若中性粒细胞计数超过0.5×109/L时，应减少剂量或终止给药。

（二）重型（急性）再生障碍性贫血

抗胸腺细胞球蛋白（ATG）或抗淋巴细胞球蛋白（ALG）主要用于治疗重型再障。兔ATG3～5mg/（kg·d），连用5天；马ATG10～15mg/（kg·d），连用5天。用药前需做过敏试验。ATG或ALG治疗期间，患者应住无菌层流病房，严格进行口腔、皮肤、全身护理，无菌饮食，口服肠道不吸收抗生素，直至患者血红蛋白>80g/L，血小板>20×109/L。ATG或ALG的常见副作用包括变态反应（过敏反应），多发生于治疗最初的几天；血清病反应，常发生于接受ATG或ALG输注后的14天内；其他副作用还包括引起血小板和中性粒细胞减少以及较少见的肝肾损害、心律失常。

用于使用ATG或ALG之前，预防过敏反应的发生。

用ATG或ALG之后的第1～5天，预防血清病反应。

剂量为1mg/（kg·d）用ATG或ALG之后的第6天开始，持续至第14～15天，预防血清病反应。

环孢素（CsA）治疗剂量可从常用量的3～6mg/（kg·d）增至5～15mg/（kg·d），用药期间监测血清肌酐及CsA药物浓度水平。在血清肌酐不超过基础水平的30％范围内逐渐递增CsA的剂量，以维持CsA血药浓度于200～400ng/ml。CsA的疗程3个月以上，多数患者需要用药1～2年。

注：1.重型（急性）再生障碍性贫血（SAA）经确诊应及早考虑造血干细胞移植或强化免疫抑制治疗。

2.SAA治疗策略：a.年龄<30岁，选择HLA匹配同胞供体的异基因骨髓移植（allo-BMT）；b.年龄30～40岁，选择ATG+CsA的强化免疫抑制治疗或HLA匹配同胞供体的allo-BMT；c.年龄>40岁，选择ATG+CsA治疗，后续治疗同非重型再生障碍性贫血。如第2个疗程ATG治疗3个月时仍无治疗反应，<40岁患者可考虑替代供体的allo-BMT；>40岁患者可考虑第3个疗程ATG治疗或其他处于临床研究的试验性疗法或支持治疗维持。

3.ATG+CsA的联合方案已成为目前再生障碍性贫血的标准疗法。ATG的治疗反应一般发生于6个月内，通常在1～2个月内可观察到病情好转；2～3个月可脱离血制品输注，但也有较晚起效者。有人认为加用雄性激素和造血生长因子（G-CSF+EPO）可提高ATG的疗效，ATG或ALG取得疗效后，继用雄性激素+CsA治疗2年左右。

4.加强支持治疗　对感染性发热者，应取可疑感染部位的分泌物或尿液、粪便、血液、痰液等做细菌培养和药物敏感试验，并用广谱抗生素治疗。待细菌培养和药物敏感试验结果回报后，换用敏感抗生素，注意真菌感染。血红蛋白<60g/L且患者对贫血耐受较差时，可输注浓缩红细胞。血小板<10×109/L或有严重出血症状，可输注单采血小板。

5.其他　有学者使用CD3单克隆抗体、IL-2受体的单克隆抗体（达克组单抗）、IFN-γ单克隆抗体、阿仑组单抗、霉酚酸酯（MMF）、环磷酰胺、甲泼尼龙等治疗SSA。

四、急性淋巴细胞白血病（ALL）

使用L-门冬酰胺酶前先做皮试，阴性者方可使用。

急性淋巴细胞白血病的诊断强调了白血病细胞表面抗原标志，WHO将急性淋巴细胞白血病分为3种亚型：B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）、T细胞急性淋巴细胞白血病（T-ALL）和伯基特细胞白血病。同时重视细胞遗传学异常及分子生物学异常的发现，不再把急性淋巴细胞白血病分为L1、L2、L3。

注：1.成人急性淋巴细胞白血病治疗分为诱导缓解治疗、缓解后治疗（包括巩固强化和维持治疗）。同时进行中枢神经系统白血病的防治。对于初治急性淋巴细胞白血病，应首先根据MICM检查结果初步判断预后，进而设计、制订完整、系统的治疗方案。对于预后较差的年轻患者，选择较为强烈的多药联合方案进行诱导缓解，或在传统方案中加入非常规的急性淋巴细胞白血病治疗药物，达到完全缓解（CR）后早期进行造血干细胞移植。对于预后较佳的患者或高龄患者，则相应减少联合化疗的药物剂量或药物种类，以降低化疗所致的相关毒性和病死率，完全缓解后给予巩固强化和维持治疗。

2.VDLP是推荐的标准诱导缓解治疗方案，即长春新碱（VCR）1.4mg/m2，静滴（注），第1、第8、第15、第22天；柔红霉素（DNR）30～40mg/m2，静滴（注），第1～3天；L-门冬酰胺酶（L-ASP）5000～10000U/m2，静滴，第19～25（28）天；泼尼松（PED）40～60mg/m2，口服，第1～28天（第15天起开始减量）。如第14天骨髓未达缓解，则加用柔红霉素30～40mg/m2，静滴，第15天或第15、第16天。第28天做骨髓穿刺检查，若未达缓解，应尽快开始第2个疗程。

3.无条件应用L-门冬酰胺酶时，可选用VDCP方案，即长春新碱1.4mg/m2，静滴（注），第1、第8、第15、第22天；柔红霉素40～45mg/m2，静滴（或静注），第1～3天，第15～17天；环磷酰胺600mg/m2，静滴，第1、第15天；泼尼松40～60mg/m2，口服，第1～28天（第15天起开始减量）。VDP方案即长春新碱1.4mg/m2，静滴（或静注），第1天；柔红霉素30～40mg/m2，静滴（或静注），第1～3天；泼尼松40～60mg/m2，口服，第1～7天。

4.伯基特白血病采用特殊短程强烈化疗。前期治疗先给予环磷酰胺200mg/m2加泼尼松60mg/m2，共5天；继给予大剂量甲氨蝶呤（HD-MTX）1.5g/m2（第1天）、大剂量CTX200mg/m2（第1～5天）或异环磷酰胺800mg/m2（第1～5天），加或不加大剂量阿糖胞苷（HD-Ara-C）联合长春新碱、蒽环类、替尼泊苷（VM26）、地塞米松做短程周期治疗，完成6～8个疗程后停药不再维持。

5.费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病患者可在上述联合化疗同时加用甲磺酸伊马替尼（600mg，口服，每天1次）治疗。此类患者一旦缓解后应尽快行异基因造血干细胞移植。

6.缓解后治疗　诱导取得完全缓解后应给予巩固强化治疗。可用原化疗方案；或加用其他非交叉耐药的有效药物组成的联合化疗方案；或HD-MTX，一般用量为3～5g/m2；或HD-Ara-C，一般用量为2～3g/m2。在巩固强化治疗后，在成人急性淋巴细胞白血病治疗中需延长维持治疗2～3年，常用药物有甲氨蝶呤20mg/m2，口服或静脉注射，每周1次，联合6-巯嘌呤（6-MP）75mg/（m2·d），每晚口服（MM方案）。在MM方案中也可加入长春新碱和泼尼松治疗，3个月左右1次。

7.诱导达完全缓解后所有成人急性淋巴细胞白血病应尽早进行中枢神经系统白血病预防治疗。预防给药主要为鞘内三联用药：甲氨蝶呤8～12mg/m2，阿糖胞苷每次50mg，地塞米松每次5～10mg，每周1次，连用4次。目前认为急性淋巴细胞白血病的CNS-L的预防在低危组给予6次鞘内注射治疗，在高危组给予8～12次鞘内注射治疗，成熟B细胞急性淋巴细胞白血病或伯基特淋巴瘤/白血病需给予16次鞘内注射治疗。伴有脑神经根受累的病例进行颅脊柱放疗有效。

8.加强支持治疗　做好消毒隔离，防止交叉感染；定期检查血常规和骨髓穿刺检查；对白细胞异常增高（>100×109/L）者，可先用地塞米松10mg/m2静脉注射，或泼尼松40mg/m2口服治疗，使白细胞下降；粒细胞缺乏时使用粒细胞集落刺激因子或粒细胞巨噬细胞集落刺激因子（300μg，皮下注射，每天1次），促进中性粒细胞恢复，减少感染；患者出现发热或感染症状时应及时检查，以发现感染灶，或做细菌和真菌培养，并给予适当的抗生素治疗；严重贫血和血小板减少时，可输注红细胞或单采血小板悬液；鼓励患者多饮水、大量静脉补液、碱化尿液、口服别嘌醇以防治尿酸性肾病；维持营养和水、电解质平衡。

五、急性非淋巴细胞白血病（AML）

根据MICM检查结果，WHO将急性非淋巴细胞白血病分为4种类型：急性非淋巴细胞白血病伴有重现性细胞遗传学异常、急性非淋巴细胞白血病伴有多系发育异常、治疗相关性急性非淋巴细胞白血病和骨髓增生异常综合征、急性非淋巴细胞白血病不另做分类（沿用FAB标准）。

根据细胞/分子遗传学改变，将急性非淋巴细胞白血病预后分为：预后良好组、预后中间组、预后不良组。是急性非淋巴细胞白血病分层治疗的主要依据。

全反式维A酸（ATRA）和三氧化二砷（ATO）仅用于急性早幼粒细胞白血病（APL）的治疗。急性早幼粒细胞白血病一般采用全反式维A酸+蒽环类为基础的治疗，完全缓解率可达90％以上，取得完全缓解的时间更短，复发率更低。一般在全反式维A酸应用3～5天后加用蒽环类药物（柔红霉素、去甲氧柔红霉素或米托蒽醌±阿糖胞苷），可显著降低化疗所致的凝血异常，防止全反式维A酸引起的“维A酸综合征”。亦可选择砷剂+蒽环类为基础化疗，或全反式维A酸+砷剂+蒽环类为基础化疗。

在全反式维A酸治疗过程中应密切注意维A酸综合征的发生，多见于全反式维A酸单用诱导过程中，临床表现为发热、体重增加、肌肉骨骼疼痛、呼吸窘迫、肺间质浸润、胸腔积液、心包积液、皮肤水肿、低血压、急性肾功能衰竭，甚至死亡。初治时白细胞较高及治疗后迅速上升者易发生维A酸综合征。治疗包括暂时停服全反式维A酸、吸氧、利尿、地塞米松（10mg静脉注射，每天2次）和正规化疗。

注：1.急性非淋巴细胞白血病又称急性髓性白血病（AML），其治疗方案的选择要综合年龄、器官系统功能、体力状况、细胞遗传学、治疗反应和既往病史等综合制订诱导缓解和缓解后治疗的规范化治疗方案。

2.标准诱导缓解治疗采用DA方案，即柔红霉素45mg/（m2·d），静滴（或静注），第1～3天；阿糖胞苷100～200mg/（m2·d），静滴，第1～7天。用去甲氧柔红霉素10～12mg/（m2·d）代替柔红霉素，结果在年轻患者完全缓解率增加。用米托蒽醌8mg/（m2·d）代替柔红霉素，疗效相等，且心脏毒性较低，更适用于老年患者。也可采用大剂量阿糖胞苷1～3g/（m2·q12h），3～4天，代替标准剂量阿糖胞苷，不能提高完全缓解率，但能明显延长完全缓解期。

3.60岁以上老年急性非淋巴细胞白血病患者，应根据全身状况决定化疗方案及剂量、用药天数。对于一般情况较好、无严重并发症的老年急性非淋巴细胞白血病患者可采用经典诱导缓解方案，否则采用小剂量化疗或预激治疗，甚至单用支持治疗。

4.缓解后的治疗对策主要根据细胞遗传学和治疗反应等加以确定：年龄小于60岁，无前趋血液病史的完全缓解患者，如细胞遗传学提示预后良好，可接受4个疗程含大剂量阿糖胞苷的强化治疗，或接受2～3个疗程含大剂量阿糖胞苷方案巩固治疗后行自体造血干细胞移植；中等预后的可进入临床试验，有HLA配型相合的同胞供者行异基因造血干细胞移植，也可行自体造血干细胞移植或接受4个疗程含大剂量阿糖胞苷的强化治疗；不良预后的患者则进入临床试验，或行HLA配型相合的同胞或无关供者的造血干细胞移植。

5.急性非淋巴细胞白血病缓解后治疗一般以蒽环类为基础的化疗方案巩固至少2个疗程，待证明已取得分子水平完全缓解（PML-RARa转阴）后，采用全反式维A酸[20mg/（m2·d），持续14天，第1个月]，三氧化二砷[0.16mg/（kg·d），持续14天，第2个月]，6-巯嘌呤[50mg/（m2·d），持续2周，第3个月]和甲氨蝶呤[15mg/（m2·周），持续2周，第3个月]，维持治疗，共5个循环周期（每3个月为1个循环周期）。

6.加强支持治疗基本与急性淋巴细胞白血病相同，但对细胞因子粒细胞集落刺激因子或粒细胞巨噬细胞集落刺激因子的应用有争议。细胞因子可保护干细胞，缩短粒细胞缺乏持续时间，增强正常粒细胞、单核细胞的抗病原微生物能力，降低感染率，同时可以诱导急性非淋巴细胞白血病细胞增生，有降低化疗疗效、诱导复发风险。但作为支持治疗的重要一环，推荐急性非淋巴细胞白血病诱导和巩固治疗后均可使用细胞因子。高白细胞性急性非淋巴细胞白血病，采用白细胞单采术和小剂量化疗（如羟基脲1～3g/d、阿糖胞苷100～200mg/d、高三尖杉酯碱2～4mg/d等）都能短暂地降低白细胞。应同时水化、碱化尿液，调节水、电解质和酸碱平衡，口服别嘌醇抑制尿酸生成，保护肾功能。

六、慢性粒细胞白血病（CML）

目前认为治疗3个月获得完全血液学缓解是甲磺酸伊马替尼最基本的初始治疗反应。获得并维持细胞遗传学缓解是改变慢性粒细胞白血病自然病程的关键。甲磺酸伊马替尼为白血病基因产物的抑制剂，不能根除致病基因，故需长期服药，停药会导致疾病复发。但长期服用甲磺酸伊马替尼后，部分患者可产生耐药，针对耐药的策略有提高伊马替尼剂量、第二代酪氨酸激酶抑制（达沙替尼、尼罗替尼等）、异基因造血干细胞移植和临床试验。目前，欧美专家达成共识，认为伊马替尼应作为大部分慢性粒细胞白血病慢性期患者的一线治疗。

无条件使用伊马替尼的慢性粒细胞白血病慢性期患者可使用α-干扰素，剂量为300万～500万U/次，皮下或肌内注射，每天或隔天1次，连续1～2年。α-干扰素与羟基脲或高三尖杉酯碱或小剂量阿糖胞苷联合可提高疗效。

羟基脲是目前最常用的治疗慢性粒细胞白血病的化疗药物，剂量为1～4g/d，根据血细胞计数调整用量。但该药不能清除费城染色体，也不能防止加速和急变的发生。

注：1.慢性粒细胞白血病分为慢性期、加速期和急变期。

2.对于少数初发为加速期或急变期的患者，首选治疗为伊马替尼或其他酪氨酸激酶抑制。急变期患者诱导缓解后宜尽早接受allo-HSCT，加速期患者的移植时机尚无定论。伊马替尼的用法：慢性期为400mg/d，加速期和急变期为600mg/d，持续口服，疗效不佳时可增加至800mg/d。主要副作用为血液学毒性。

3.当白细胞明显增高（>300×109/L）时，可产生高黏滞血症，采用血细胞分离机去除大量白细胞，同时口服羟基脲，并加用别嘌醇（0.1g，口服，每天3次）、大量补液水化和碳酸氢钠（1.0g，口服，每天3次），防止尿酸性肾病。

4.慢性粒细胞白血病的预后差异较大，其预后与年龄、发病时外周血中白细胞和血小板计数、原幼细胞比例、肝脾大小、嗜酸性粒细胞计数和嗜碱性粒细胞计数相关。

七、过敏性紫癜

口服抗组胺药，如氯苯那敏（扑尔敏）、苯海拉明、异丙嗪、氯雷他定等。

改善血管通透性药物，如维生素C、芦丁或复方芦丁片。

糖皮质激素能抑制抗原-抗体反应，减轻炎症渗出，改善血管通透性等作用。主要用于有严重皮肤紫癜、混合型及有肾脏损害者。一般用泼尼松30mg/d，口服。重症者可用氢化可的松100～200mg/d或地塞米松5～15mg/d，静脉注射，显效后改口服。病情控制后激素应逐渐减至最小维持量，疗程视病情而定，一般不超过4周。

法莫替丁等抑酸药不仅能预防糖皮质激素引起的消化道副作用，而且通过作用于皮肤血管的H2受体，增加皮肤血管的致密性，可以作为辅助用药。

配合抗组胺药短期使用。

注：1.立即停用可以引起过敏的药物及食物，清除致病因素，这是治疗的关键。防治感染，彻底清除体内感染灶，驱除肠道寄生虫，避免可能致敏的物品、食物和药物等。

2.治疗决策取决于患者脏器累及程度以及持续时间。多数患者预后良好，给予常规的对症支持治疗即可自行恢复。目前不推荐早期予糖皮质激素治疗，激素的使用对防止复发以及缩短病程并无益处。

3.其他对症支持治疗，如腹痛可给予阿托品或山莨菪碱（654-2）；关节疼痛可使用非甾体消炎药；也可用一般止血药，如酚磺乙胺（止血敏）、卡巴克络（安络血）等。

4.对肾型采用其他方法无效时及疾病近期反复发作、迁延不愈者，可用免疫抑制药以及丙种球蛋白，与糖皮质激素合用常能提高疗效。使用免疫抑制药（常用硫唑嘌呤、环磷酰胺、环孢素等）过程中要根据血常规变化调整剂量。

八、特发性血小板减少性紫癜（ITP）

糖皮质激素仍为首选治疗药物，常用泼尼松1mg/（kg·d），分次或顿服。病情严重者可用等效量地塞米松或甲泼尼龙静脉滴注，好转后改口服，待血小板升至正常后，逐渐减量，减至维持量，维持治疗一般持续3～6个月。糖皮质激素治疗4周仍无效者需快速减量至停药。同时使用奥美拉唑、铝碳酸美片（达喜）等抑酸药预防糖皮质激素引起的消化道副作用。

欧美的指南和国内专家共识均建议将大剂量地塞米松列入特发性血小板减少性紫癜的一线治疗。剂量40mg/d，持续4天，必要时2周后重复1次。对初诊患者安全、有效，但值得注意的是，既往长期使用泼尼松等激素治疗的患者，换用大剂量地塞米松，尚无循证医学证据的支持，应特别慎重。

即MAIPA，检测血小板膜抗原特异性自身抗体，可以鉴别免疫性与非免疫性血小板减少，有助于特发性血小板减少性紫癜的诊断。但MAIPA不能鉴别特发性血小板减少与继发性免疫性血小板减少。主要应用于下列情况：骨髓衰竭合并免疫性血小板减少；一线及二线治疗无效的特发性血小板减少性紫癜患者；药物性血小板减少；复杂（罕见）的疾病，如单克隆丙种球蛋白血症和获得性自身抗体介导的血小板无力症。实验方法有待标准化。

血小板生成素检测不作为特发性血小板减少性紫癜的常规检查，但对诊断复杂原因的血小板减少可能有所帮助，可以鉴别血小板生成减少（血小板生成素水平升高）和血小板破坏增加（血小板生成素水平正常），从而有助于鉴别特发性血小板减少性紫癜与不典型再生障碍性贫血或低增生性骨髓增生异常综合征。

有以下情况出现时要请外科会诊行脾切除术：正规糖皮质激素治疗3～6个月无效；激素维持用量大于30mg/d；使用激素有禁忌者。脾切除术的禁忌证：年龄<2岁；妊娠期；不能耐受手术者。

注：1.成人多见于慢性特发性血小板减少性紫癜（ITP），若血小板计数≥30×109/L且无出血表现，也可不予治疗，定期观察。血小板计数<30×109/L，有出血或患者有治疗要求时，即可进行治疗。

2.急症特发性血小板减少性紫癜的处理　对于重度血小板减少，如血小板<10×109/L或伴胃肠道、泌尿生殖道、中枢神经系统或其他部位的活动性出血的患者及近期将实施手术或分娩者需按急症处理。迅速提高患者血小板计数至安全水平：a.单采血小板输注，成人按1～2治疗剂量/次给予，根据病情可重复使用；b.丙种球蛋白0.4g/（kg·d），静脉滴注，5天为1个疗程；c.大剂量甲泼尼龙1g/d，静脉滴注，3～5天为1个疗程。

3.难治性特发性血小板减少性紫癜的治疗

（1）免疫抑制药　长春新碱0.02mg/kg（最大剂量为2mg），每周1次，缓慢静滴，共3～6次；硫唑嘌呤100～200mg/d，口服，3～6周为1个疗程，随后以25～50mg/d，维持8～12周；环磷酰胺50～100mg/d，口服，3～6周为1个疗程，出现疗效后逐渐减量，维持4～6周，或400～600mg/d，静脉注射，每3～4周1次；环孢素250～500mg/d，口服，3～6周为1个疗程，维持量50～100mg/d，可持续半年以上。

（2）利妥昔单抗　375mg/m2，每周1次，静脉滴注，共4次。

（3）重组人血小板生成素　15000U/d，皮下注射，连用14天。

（4）达那唑600mg/d，分次口服，持续使用3～6个月，与糖皮质激素有协同作用。

（5）其他　还可试用Rh（D）免疫球蛋白、α-干扰素、氨苯砜、霉酚酸酯（骁悉）、阿仑组单抗等。